The article has been automatically translated into English by Google Translate from Russian and has not been edited.
Переклад цього матеріалу українською мовою з російської було автоматично здійснено сервісом Google Translate, без подальшого редагування тексту.
Bu məqalə Google Translate servisi vasitəsi ilə avtomatik olaraq rus dilindən azərbaycan dilinə tərcümə olunmuşdur. Bundan sonra mətn redaktə edilməmişdir.

‘Только для миллионеров’: в США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Администрация по контролю за лекарствами и продуктами питания США (Food and Drug Administration, FDA) одобрил лекарство Zolgensma, первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), пишет “Настоящее время”.

Фото: Depositphotos

Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора.

Zolgensma называют самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил производитель лекарства, компания AveXis, входящая в группу швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

По теме: Совет врача: как купить лекарство в американской аптеке по самой выгодной цене

«Сегодняшнее одобрение знаменует очередную веху трансформационной силы генной и клеточной терапии для широкого спектра болезней», – сказал Нед Шарплесс, действующий глава FDA.

«Мы находимся на пути, который, надеемся, однажды приведет нас к практически полному уничтожению СМА», – отметил глава Novartis Васа Нарасимхана.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой, представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и «записывает» копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 не просто выжили (тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности), но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки. Один участник исследования погиб и один прекратил участие в испытаниях.

Еще в одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

По теме: 6 способов сэкономить деньги на лекарствах по рецепту

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: по оценкам Novartis, в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения стоило $475000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

Еще одно генотерапевтическое лекарство для борьбы с СМА у пациентов любого возраста – Spinraza компании Biogen – может обойтись даже дороже Zolgensma, поскольку оно требует регулярных инфузий. В первый год лечение обойдется в $750 000, а дальше – около $375 000 ежегодно, всю жизнь. Продажи Spinraza в прошлом году составили $1,7 млрд.

По теме: Что нужно знать, если вы ввозите лекарства в США

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

“На это можно смотреть с двух сторон. С одной стороны, это удивительное лекарство, оно нужно лишь считанным детям, так что подумаешь, миллион туда, миллион сюда, – рассказал изданию STAT Питер Бах, глава центра политики здравоохранения в Memorial Sloan Kettering Cancer Center. – Или у нас есть большая проблема. Биофарма полностью переключилась на редкие болезни, потому что рынок стерпит любые цены, а FDA для одобрения понадобится минимум данных».

В США лекарство цены в сша

Читайте также на ForumDaily:

Класс бессмертных повелителей: как наука и бизнес пытаются победить старение

46 смертей в день: как легальные обезболивающие делают американцев наркоманами

Как победить рак: пять научно обоснованных поводов для оптимизма

Почему в США слишком дорогие лекарства

Давайте вместе противостоять кризису и поддерживать друг друга

Никто в мире не ожидал пандемии коронавируса, но она пришла, нарушив привычный ритм жизни и работы миллиардов людей, вызвав панику и неуверенность в завтрашнем дне.

ForumDaily также столкнулся с финансовыми трудностями из-за потери части рекламодателей на фоне экономического спада и карантина. Но мы не сокращаем количество материалов и режим работы, поскольку хотим, чтобы наши читатели своевременно получали актуальную и проверенную информацию в это непростое время. Кроме того, мы поддерживаем локальные малые бизнесы в США, которые страдают сильнее всего.

Но ForumDaily — это тоже малый бизнес. Несмотря на потерю части доходов, мы изо всех сил стараемся, чтобы вы были информированы и вооружены всеми необходимыми знаниями для противодействия пандемии и решения других важных вопросов во время карантина.

Для поддержания такого ритма работы нам нужна ваша помощь. Мы будем благодарны за любую сумму, которую вы готовы выделить на поддержку нашей команды.

Давайте противостоять кризису вместе!

Безопасность взносов гарантируется использованием надежно защищенной системы Stripe.

Всегда ваш, ForumDaily!

Хотите больше важных и интересных новостей о жизни в США и иммиграции в Америку? Подписывайтесь на нашу страницу в Facebook. Выбирайте опцию «Приоритет в показе» —  и читайте нас первыми. И не забудьте подписаться на ForumDaily Woman и на ForumDaily New York — там вас ждет масса интересной и позитивной информации. 



 
1049 запросов за 1,995 секунд.