‘Только для миллионеров’: в США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Администрация по контролю за лекарствами и продуктами питания США (Food and Drug Administration, FDA) одобрил лекарство Zolgensma, первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), пишет “Настоящее время”.

Фото: Depositphotos

Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора.

Zolgensma называют самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил производитель лекарства, компания AveXis, входящая в группу швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

По теме: Совет врача: как купить лекарство в американской аптеке по самой выгодной цене

«Сегодняшнее одобрение знаменует очередную веху трансформационной силы генной и клеточной терапии для широкого спектра болезней», – сказал Нед Шарплесс, действующий глава FDA.

«Мы находимся на пути, который, надеемся, однажды приведет нас к практически полному уничтожению СМА», – отметил глава Novartis Васа Нарасимхана.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой, представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и «записывает» копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 не просто выжили (тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности), но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки. Один участник исследования погиб и один прекратил участие в испытаниях.

Еще в одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

По теме: 6 способов сэкономить деньги на лекарствах по рецепту

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: по оценкам Novartis, в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения стоило $475000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

Еще одно генотерапевтическое лекарство для борьбы с СМА у пациентов любого возраста – Spinraza компании Biogen – может обойтись даже дороже Zolgensma, поскольку оно требует регулярных инфузий. В первый год лечение обойдется в $750 000, а дальше – около $375 000 ежегодно, всю жизнь. Продажи Spinraza в прошлом году составили $1,7 млрд.

По теме: Что нужно знать, если вы ввозите лекарства в США

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

“На это можно смотреть с двух сторон. С одной стороны, это удивительное лекарство, оно нужно лишь считанным детям, так что подумаешь, миллион туда, миллион сюда, – рассказал изданию STAT Питер Бах, глава центра политики здравоохранения в Memorial Sloan Kettering Cancer Center. – Или у нас есть большая проблема. Биофарма полностью переключилась на редкие болезни, потому что рынок стерпит любые цены, а FDA для одобрения понадобится минимум данных».

Читайте также на ForumDaily:

Класс бессмертных повелителей: как наука и бизнес пытаются победить старение

46 смертей в день: как легальные обезболивающие делают американцев наркоманами

Как победить рак: пять научно обоснованных поводов для оптимизма

Почему в США слишком дорогие лекарства

Хотите больше важных и интересных новостей о жизни в США и иммиграции в Америку? — Поддержите нас донатом! А еще подписывайтесь на нашу страницу в Facebook. Выбирайте опцию «Приоритет в показе» —  и читайте нас первыми. Кроме того, не забудьте оформить подписку на наш канал в Telegram  и в Instagram— там много интересного. И присоединяйтесь к тысячам читателей ForumDaily New York — там вас ждет масса интересной и позитивной информации о жизни в мегаполисе.