Дүйнөдөгү биринчи генетикалык гель балдарды жылдар бою жеңе албаган оорудан айыктырды

Дүйнөдөгү биринчи актуалдуу ген терапиясынын XNUMX-фазасынын сынагында жергиликтүү терапия гели көп жылдар бою ачык болгон сейрек кездешүүчү тери оорусунан жапа чеккен балдардын жараларын толук айыктыра турганы тастыкталды. Жаңы Атлас.

Сүрөт: IStock

Буллоза дистрофиялык эпидермолиз (DEB) териде туруктуу ыйлаакчаларга алып келген жана көп учурда айыкпаган жараларды калтырган сейрек кездешүүчү тери оорусу. Бул абал COL7A1 генинин мутациясынан улам келип чыгат, ал адамдын коллагендин негизги протеинди өндүрүүсүнө жол бербейт.

Жаңы терапия COL7A1 генинин жумушчу көчүрмөлөрүн жараат кыртышына түздөн-түз жеткирүү үчүн иштелип чыккан гель. Теориялык жактан алганда, бул терини айыктыруу үчүн зарыл болгон негизги коллаген протеиндердин өндүрүшүн козгошу керек. Функционалдык гендер репликацияланбай жана дененин башка бөлүктөрүнө жайыла албаган, бирок организмдин иммундук коргонууларынан качууга жөндөмдүү, модификацияланган герпес вирусу аркылуу жеткирилет.

тема боюнча: Британияда бир кыз айыккыс деп эсептелген рактан айыгып кетти: жаңы терапия онкологияга каршы күрөштө сонун натыйжаларды көрсөттү

The New England Journal of Medicine журналына ылайык, 3-фаза, кош сокур, плацебо-контролдук сыноонун натыйжалары абдан таасирдүү. Оорулуулар жума сайын ген терапия гели менен дарыланып, үч айдан кийин активдүү гел менен дарыланган бейтаптардын 71%ы толук айыгып кеткен.

Соттук процесстин бир катышуучусу, 22 жаштагы Винченцо Масколи өмүр бою ачык жарааттан жапа чеккен, бирок ген гелин колдонгондон кийин бир нече айдын ичинде анын жарааттары айыгып кеткен.

Макала жактыбы? ForumDaily колдоо!?

"Төрт айдан кийин мен 20 жылдан бери аркамдагы чоң жарааттын жакшырганын көрдүм" деди Масколи. "Алты айдан кийин, жараат толугу менен айыгып, бир топ аз ооруйт."

Тилекке каршы, гелдин таасири туруктуу эмес болгондуктан, көптөгөн бейтаптар жарааттарынын айрымдары сыноо аяктагандан кийин бир нече айдан кийин кайра ачылганын көрүшкөн. Окумуштуулар муну күтүүгө болот деп эсептешет. Бирок гелди кайталап киргизүү менен терс таасирлердин жоктугун эске алуу менен, дарылоону улантуу узак убакыт бою натыйжалуу болушу мүмкүн.

Krystal Biotech фармацевтикалык компаниясы АКШнын Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы (FDA) менен маркетингдин макулдугун алуу үчүн мурунтан эле тыгыз кызматташып жатат. Чечим 2023-жылдын биринчи чейрегинде кабыл алынышы күтүлүүдө.

DEB сейрек кездешүүчү оору болсо да, бул спецификалык жергиликтүү ген терапиясы жаңы технологиянын көптөгөн колдонмолорунун биринчиси болушу мүмкүн. Гипотетикалык түрдө бул технология менен дарыласа болот, бир ген мутациялары менен шартталган эпидермолиз буллозасынын башка бир катар тери шарттары бар.

Сизди кызыктырышы мүмкүн: Нью-Йорктун негизги жаңылыктары, иммигранттарыбыздын окуялары жана Big Appleдеги жашоо жөнүндө пайдалуу кеңештер - баарын оку Forumday жаңы йорк.

Азыркы түрүндө ген терапиясы бүтүн териге кире албайт. Ошентип, гель гана болгон жарааттарды дарылоого болот, алардын пайда болушуна жол бербейт. Технология боюнча келечектеги изилдөөлөр ар кандай тери шарттарына багытталган ар кандай жеткирүү ыкмаларын сынайт.

Оку: ForumDaily да:

Акча табуунун күтүлбөгөн жолу: Жубайлар Amazon, Walmart жана Targetтен кирешелерди сатып алып, кайра сатышат

Walmart азыр сатып алууларды жарым сааттын ичинде жеткирет: алар үйүңүзгө дрон аркылуу жөнөтүлөт

Кара шоколаддын курамында оор металлдардын жогорку деңгээли: бул деликатестин 30 граммы да ден соолукту начарлатат

АКШдагы жашоо жана Америкага иммиграция тууралуу маанилүү жана кызыктуу жаңылыктарды каалайсызбы? — бизди колдо кайрымдуулук кыл! Ошондой эле биздин баракчага жазылыңыз Facebook. "Дисплейдеги артыкчылык" опциясын тандап, алгач бизди окуңуз. Ошондой эле, биздин каналга жазылууну унутпаңыз Телеграм каналы  жана Instagram- Ал жерде кызыктуу нерселер көп. Жана миңдеген окурмандарга кошулуңуз ForumDaily New York — ал жерден сиз мегаполистеги жашоо жөнүндө көптөгөн кызыктуу жана позитивдүү маалыматтарды таба аласыз.