Реал акча: Кошмо Штаттарда рак үмүтсүз иштерди айыктыра

CAR-T баяны баары куулган илимий прогресс кантип жана кандай жеке себептер турат. CAR-T терапия ондогон жылдар бою иштеген илимпоздор көптөгөн жүз менен гана бар болуп турат.

1891-жылы америкалык хирург William Коли бир иммундук жооп кайтаруу жана шишик өлчөмү азайышына алып келген бир катар жараксыз шишиктер атайын асыл бактериялар маданият менен ооругандардын, киргизди XIX кылымда пайда рагына каршы күрөшкө, иммундук системаны пайдалануу идеясы. Kohli иштери эске алынбайт, ал эми ал charlatan жарыялады. Ал 102 жыл өттү, ошондуктан 1993-жылы ген-барак Т-клеткалардын биринчи сызыгын Ысрайыл түзүлгөн. Америка Кошмо Штаттарында Т-клеткалар өзгөртүү мүмкүнчүлүгү окумуштуу Карл Юнг түптөнгөн изилдөө иштеринин чегинде гана катышкан. Ал эми 1996-жылы анын 41 жаштагы жубайы энелик безинде рак бар экендиги табылган. Karl анын аялы бир чара иштеп чыгуу үчүн аракет кылган, бирок анткен эмес. Карл Юнг аялы 2001-жылы каза болгон. Ошол жылдары ушундай долбоорлорду каржылоону тартуу үчүн абдан кыйын болду, - 1999-жылы салыштырмалуу дени сак 18 жаштагы бейтаптын өлүмүнө каргашалуу окуя болгон, ген терапиясы менен алынган натыйжасында ыктыярдуу. тартипте кийин, өзүнүн бөйрөктөрүн, ошол эле учурда эмес, өпкө, мээ.

Он жылдын ичинде, Карл Юнг изилдөө институтунун алкагында иштелип чыкты, ага ылайык, багынып берет бир нече жолу болгон. 2011-жылы биринчи жолу сабыр Эмили Уайтхед куткарып да жолугат. Янгдын айтымында, эгер Эмили аны өкмөткө кетмек элем менен бирге CAR-T бүт багытын, каза болуп калган. Эмили Whitehead да катуу таасирлер жаралган - көп күн, "cytokine шамал" деп аталган бекем ысып. бир жума бою, оорулуу өлүм чегинде болушу мүмкүн, бирок азыр бул абал көзөмөлгө алууга мүмкүн кантип түшүнүү бар. тарабынан жүргүзүлгөн клиникалык изилдөөдө Novartis технология Карл Джун колдонуп, CAR-Т-клеткалар киргизүү үчүн мүнөздүү жооп менен ооругандардын 78% жакын сезип, бирок комплекстүү дарылоо ыкмаларына дары каршы иштелип чыккан Кмрия Мен силерге эксперттер бир добуштан макулдугун алган, клиникалык практикада кабыл алынды.

гормон терапиясы, химиотерапия жана максаттуу иммунотерапия: Бул багыт болгон рак жараяндарга таасир этүү ыкмаларын сапта бир татыктуу ордун алып турганы ачык айкын болуп калат.

дарылануу КАР-T: Healing баасы

CAR-T технологиясынын негизинде биринчи ген терапиясы бекиткенден кийин негизги темасы баасы болчу. онкология жаатындагы Pharma бизнестин эски көп жылдан бери же өмүр бою ооруган бир катар дары узак курстарды алган. Ген терапиясы ыкмалары, ошондой эле бейтаптардын өтө тар бир топ басым, бир жолу гана колдонууга түртөт. Ошондуктан, дары-дармек компаниялары өз салымдарын калыбына келтирүү үчүн кыйын болуп калат. Бул дарылоо парадигманын өзгөрүшүнө байланыштуу өндүрүштүн материалдык-технологияларды жаңы баа моделин жана оптималдаштыруу керек экени шексиз.

жакында Novartis бирдиктүү тартиби үчүн $ 475 000 - бааны жарыялаган. баасы күтүлгөндөн алда канча төмөн болгон (Europe биринчи бекитилген ген терапиясы 1 млн бейтапка $ ашыкча болуп кетүү керек), бирок, албетте, сынга кутула алмак эмес. өкүлүнүн айтымында, Novartisклиникалык маанисинин негизинде баа берүү ыкмалары, ырастоо $ 600 000-750 000 баасы мамлекет үчүн экономикалык жактан натыйжалуу экенин, анткени балдардын дарылануунун башка ыкмалары - жилик чучугу көчүрүү же тышкы кан өзөк клеткалары - биринчи үчүн $ 800 чыгымдарды жеткенге чогуу алып барат дарылоо-жыл.

Жыйынтыгында, Novartis Мен жөнөкөй чечим сунуш кылынган: мамлекеттик камсыздандыруу камтылган бардык оорулуулар, компания ийгиликтүү болгон учурда гана жол толугу менен кабыл алат. Мындан тышкары, компания өкүлдөрү мамлекеттик камсыздандыруу жок бейтаптарга дарылоо программаларын өзгөчө жетүү боюнча иш деп ишендирип жатышат. ачык эмес, ал эми жаңы жол-жобосун киргизүү болуп саналат, ошондой эле рынокто даяр, өнөр жай сатуу боюнча биринчи чейрегинде сандарды күтүп турат. Талдоочулар сатуу АКШ рыногуна менен $ 2 млрд сересинде жетиши мүмкүн деп эсептешет, же жыл сайын 4 бейтаптар тууралуу.

CAR-Т технологиясын канча салым жасаган?

Америка Кошмо Штаттарынын биринчи ген терапиясы бекитүү менен катар эле, ири компаниялардын бири Гилат компаниянын дагы $ 100 миллиард жарыяланган сатып рыноктук капиталдаштыруу менен kgtristan ге Pharma CAR-T технология менен, $ 11,9 млрд болгон. Дары бекитүү kgtristan ге Pharma Ал жакынкы айларда күтүлүп жатат. Гилат рыноктун 180% га салыштырмалуу жөнөкөй сыйлык менен бөлүшүп күнүнө $ 29 баада компанияны сатып алууга макул болду, бирок, ал 3 жыл мурун, $ 128 млн өлчөмүндө компаниянын IPO үлүшү баасы өтө ийгиликтүү болуп эсептелет деп белгилеп кетүү зарыл 10 эсе аз - $ 17. Демек, IPO катышуучулары ийгиликтүү чыгуу үчүн күтүп үчүн жылына 100% салым кайрылып.

Бирок ири содержание пайда алуучу компаниянын директору Ари Belldegran болчу. Ал боюнча, азыркы учурда California институтун бир окутуучусу Hollywood ReporterБул Hollywood мыкты урологдордун бири болуп саналат. клиникалык практикага менен катар, ал ийгиликтүү чыгуу менен, анын ичинде бир катар компанияларды негиздеген.

сатуу kgtristan ге Pharma Professor Belldegranu компаниянын ири кармоочусу жана башчысы катары жыл аралыгында $ 700 млн алып келди. акыркы Forbes Ысрайыл баа (бүтүм чейин) айтымында, анын мамлекет $ 1 млрд бааланган. Belldegran Мисалы, анын кесиптештери менен ийгиликке бөлүшүп, COO Синтия Buttita 120 млн $ кабыл алат, ал эми бүтүмдүн R & D компания Дөөтү Чанг натыйжасында башчысы кабыл алат $ 100 млн.

40 biotehkompany CAR-T тармагындагы жүргүзгөн жөнүндө азыркы учурда жок. бул үч компаниянын, лидери: Айры куйрук, Юнона жана Novartis, жана жаңы оюнчулар атаандаштык күчөп кошулат.

Сүрөт: Depositphotos

санариптик дары доордун башталышы

Генетикалык инженерия жана генетикалык "башкаруу" акырындык менен жогорку технологиялык каражаттар менен жалпы билим берүүчү боло алат. Кызыктуусу, Бирок, Нобел комитети, үмүтүнө каршы, бул жылы байге кызыткан ген түзөтүү технологиялар боюнча окумуштуулардын татыктуу эмес, деп белгиледи CRISPRЖана алардын жолдоштору, ким Биз молекулярдык машинага тергөө Биологиялык ритмдер. Чынында эле, изилдөөнүн жылдан кийин илимпоздор көбүрөөк таралган кеселдердин дени сак жашоо болсо туура болот деп жакын.

Демек, ушул жылдын башында катары теломераза жана Теломер ролун ачып, 2009-жылы бир китеп Элизабет Блэкберн менен биргеликте, Нобел сыйлыгынын лауреаты, жарыкка чыккан "кары биологиялык саат". китеп деп аталат ", теломерлер таасирин: жаштар, ден соолугуна жана мөөнөтүн узартуу үчүн түп мамиле" (Теломер Effect: Кенже жашоо үчүн Revolutionary мамиле, дени соо, эми). Көптөгөн окурмандар молекулярдык биология тармагындагы жаңы ачылыштар жана картаюуга каршы "генетикалык" киргизүү жөнүндө окуяларды күтүп. китеп окуу теломераза талкуулоо тез жашоо сапатын уктап, көнүгүүнү жана туура тамактануу узартуу үчүн практикалык сунуштарга тартса болот. Ал мындай деп да кууп терс сезимдер жана жагымсыз аймакты сунуштайт. Бул кыйын, бул учтарындагы Нобел сыйлыгынын лауреаты менен макул эмес.

буларды бул дүйнөдө "ачылыштар" менен байланыштуу дене абалын мониторинг жүргүзүү үчүн колдонуучунун достук өтүнмөлөрдүн ми иштелип чыккан. Бирок, алардын бардыгы жалпы жыргалчылыкты "жакшыртуу категориясында калган" (Wellness), Баалардын төмөн жана мобилдик колдонмолор үчүн мүнөздүү болгон. бул түрдө, дары-дармек рыногу боюнча эч кандай кызыкчылык сектору. 2015-жылы, АКШ өкмөтүнүн азык-түлүк жана дары-дармек башкаруу санариптик дары өнүктүрүү FDA аппаратынын колдоосу менен (FDA). жөнгө баштаган коомдук жана жеке камсыздандырууга, анын ичинде көп миллиард долларлык базарларды, кирүүгө мүмкүнчүлүк берет медициналык мобилдик колдонуу боюнча көрсөтмөлөрдү берген. Демек, мүмкүнчүлүк мобилдик тиркемелер клиникалык мааниси далилдеп, камсыздандыруу компаниялары, алардын ордун толтуруп алууга бери. Ушундай колдоонун аркасында, рыноктун кыйла өскөн. Бул жылы ишкана капиталдык салымдардын жагынан рекорд коюп берет Digital Ден соолук - эсептик башкаруу компаниясы Рок-соолукБиринчи төрттөн салымдардын көлөмү $ 4,7 млрд ашты.

Ушул жылдын 14-сентябрында, биринчи мобилдик колдонмо АКШда кабыл алынды кайра орнотуу ошондой эле клиникалык көрсөтүлгөн. спирт, кокаин, марихуана жана башка: эсебинен психотроптук заттарды колдонууга каршы ооруларга колдонмо максаты. клиникалык изилдөө-жылы ишенимдүү колдонуу учурдагы дарылоонун стандарттарын менен 40.3% га бейтаптардын 17.6% заттардын колдонуудан алыс болуу жөндөмү менен күчөтүлгөн пайдалануу көрсөтүлгөн. Бул колдонмо "көчүрүп" гана дайындоо тарабынан берилет.

Биз Башкармалык Эд Godber бир мүчөсү, мурдагы жогорку жетекчиси менен бул багытта келечегин талкуулашты GlaxoSmithKline жана компаниялар PatientsLikeMeтармагындагы ийгиликтүү долбоорлордун бири Digital Ден соолук. Анын айтымында, бекитүү кайра орнотуу Бул дары тармагында жаңы бөлүм ачылат. тиби II кант диабети, семирүү, гипертония, көңүл топтоосунун, депрессия, ал тургай бут тосушту оорусу: Digital дарынын мүмкүн басымдуу дарылоо жерлерге колдонууга болот. Бул оорулардын баары өмүр биздин жүрүм-туруму жана жол менен байланышкан жана ал бүгүнкү күндө көп учурда натыйжасыз дары бар көп миллиард долларлык рыногун түзүү.

Ошентип, бул жылы чөйрөсүндө салымдар боюнча жаңы жазууларды жеткирилиши күтүлүүдө жөнүндө Life Sciences жана Digital Ден соолук АКШ. Бул ген терапиясы, РНК кийлигишүү, санарип дары, жана башка көптөгөн технологиялар рак жана генетикалык-байланыштуу оорулардын мурда үмүтсүз иштерди айыктыруу үчүн, рухий жактан жетилген жана ачык жаңы мейкиндиктерди жетет, ошондой эле өнөкөт оорулардын алдын алуу жана контролдоо боюнча болгондугу менен түшүндүрүлөт.