Генетикалық түрлендірілген жасушалар АҚШ-та қатерлі ісік ауруымен емделетін болады

Сурет: Депозитфоталар

АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасының (FDA) консультативтік кеңесі реттеушіге пациенттің генетикалық түрлендірілген жасушаларын қолдана отырып, қатерлі ісік ауруын емдейтін елдегі алғашқы дәріні (гендік терапия) мақұлдауды ұсынды. Америкалық БАҚ бұл оқиғаны «медицинаның жаңа дәуірінің терезесі» деп атады.

Препарат швейцариялық компания шығарады Новартис, FDA-ға қарауға жіберілген, балалар мен жасөспірімдердегі жедел лимфобластикалық лейкозбен, қан ісігімен күресуге арналған. В-жасушалы лимфобластикалық лейкоз - американдық балалар арасындағы ең көп таралған қатерлі ісік. Егер FDA гендік терапияны мақұлдаса Новартис, онда 3 жастан асқан өте жас пациенттер оны пайдалана алады.

Реттеушіден Консультативтік кеңестің ұсынымдарын орындау талап етілмесе де, сарапшылар препараттың мақұлдану мүмкіндігін өте жоғары деп бағалайды. Соңғы шешім 2017 жылдың қыркүйегінде күтілуде.

CTL019 деп аталатын терапияның мәні пациент өзінің Т-жасушаларын (иммундық жүйенің құрамдас бөлігі) алып, оларды тоңдырады, фармацевтикалық компания зауытына апарады және қатерлі ісікті өлтіруге көмектесетін генді орналастыру үшін арнайы өзгертілген адамның иммун тапшылығы вирусын қолданады. жасушалар (бұл бірнеше аптаға созылуы мүмкін), олар қайтадан қатып, клиникаға жеткізіліп, науқасқа қайта енгізіледі.

Бастапқыда мұндай емдеу АҚШ-тың 30-35 ауруханаларында болады деп есептелген. Компанияның қызметкерлерін қосқанда, арнайы дайындалған қызметкерлер жұмыс істейді. Уақыт өте келе, өкілдердің айтуынша Новартис, CTL019 басқа елдерде енгізіледі.

Зерттеулерде гендік терапия перспективті нәтижелер көрсетті: 29 немесе 2015 жж. 2016 науқаста аурудың белгілері жоқ, 11 адам рецидивке ұшырады, 11 қосымша ем жүргізілді. Терапияны толығымен қауіпсіз деп айтуға болмайды: кейбір науқастарда тұмауға ұқсас белгілер (кейде өте ауыр) және ұстамалар пайда болады. Сондықтан, мұндай терапияны стандартты емдеу нәтиже бермейтін жағдайда қолдану жоспарланған, сондықтан мұндай жанама әсерлер негізді деп саналады.

Компания терапияның болашақтағы құнын жария етпейді, бірақ ол шамамен 300 мың доллар болады деп болжануда.

Новартис Қазіргі уақытта басқа гендік терапия препараттарымен, соның ішінде сүйек кемігіне әсер ететін миеломаны және ми ісіктерін емдеуде жұмыс істейді.

Форум күнін де оқыңыз:

Америкадағы ең нашар диеталық қоспалар

Артық салмақ қосуға ықпал ететін он дәрі

30 миллион американдық суды ауыр металдармен және токсиндермен тұтынады

Сіз АҚШ-тағы өмір және Америкаға иммиграция туралы маңызды және қызықты жаңалықтарды алғыңыз келе ме? — бізді қолда садақа бер! Сондай-ақ біздің парақшаға жазылыңыз Facebook. «Дисплейдегі басымдық» опциясын таңдап, алдымен бізді оқыңыз. Сондай-ақ, біздің сайтқа жазылуды ұмытпаңыз Telegram каналы  мен Instagram- Онда қызық көп. Және мыңдаған оқырмандарға қосылыңыз ФорумДүниежүзілік Нью-Йорк — онда сіз мегаполистің өмірі туралы көптеген қызықты және жағымды ақпаратты таба аласыз.