Таҳрири генҳо аллакай воқеият аст: олимон роҳи хориҷ кардани бемориҳоро аз ДНК-и инсон ихтироъ кардаанд
Ба гуфтаи олимон, давраи таҳрири терапевтии генҳои инсон на танҳо фаро мерасад, балки аллакай фаро расидааст. Мо на танҳо мунтазири табобати бемориҳо, балки хориҷ кардани онҳо аз ДНК-и худ ҳастем, хабар медиҳад CNN.
Аксҳо: Shutterstock
Вақте ки ситораи маъруфи YouTube Адалия Роуз аввали соли равон даргузашт, вай ба як зани хурдсол ва бемори 80-сола монанд буд. Дарвоқеъ, вай ҳамагӣ 15-сола буд, қурбонии прогерия, як бемории генетикии бениҳоят нодире буд, ки дар натиҷаи мутатсия дар яке аз 3 миллион ҷуфти пойгоҳҳо, ки ДНК-и инсонро ташкил медиҳанд, ба вуҷуд омадааст. Дар ақл ва рӯҳия комилан муқаррарӣ, кӯдакони гирифтори прогерия хеле зуд пир мешаванд, одатан дар наврасӣ мемиранд.
Роуз бо шавқовар, ҷаҳонбинии мусбӣ ва шавқу ҳаваси зиндагӣ дили беш аз 3 миллион пайравони YouTube ва 12 миллион пайрави Фейсбукро ба даст овардааст. Бо кӯмаки модараш, вай тафсилоти бемории вазнини худро тавассути видеоҳои ҷолиб ва ҷолиб мубодила кард ва ҳамзамон барои реҷаҳои рақсии худ ва дарсҳои сершумори ороиши худ фазои зиёдеро тарк кард.
"Ман секси мебинам!" вай ба шунавандагонаш гуфт, ки пеш аз нишастан муйхои зарди кабуди кабуди худро ба китфаш ба мӯди Лиззо партофта, ба тамошобинонаш фаҳмонд, ки кадом доруҳоро истеъмол мекард ва чаро дар як чашмаш бино шуд.
Дар ҳоле, ки Роуз умри кӯтоҳи худро барои шикастани доғи марбут ба бемории харобиовар сарф кардааст, генетик Дэвид Лю касбашро ба таҳияи роҳҳои тағир додани коди генетикӣ, ки ҳаёти Розаро дар чунин синну соли нав гирифт, бахшидааст.
Лю, профессори химия ва биологияи кимиёвӣ ва директори Институти илмҳои саломатии Меркин дар Донишгоҳи Ҳарвард гуфт: "Ин як иштибоҳ дар ДНК-и ӯ ҳаёти Адаляро хеле барвақт ба охир расонд" гуфт Лю.
«Ман имкон надоштам, ки пеш аз марги Адел вохӯрам. Аммо ҳар як бемори прогерия, ки ман бо онҳо вохӯрдам, гарм, дилрабо, баёнгар ва амиқ илҳомбахш буданд" гуфт Лю.
Дар лабораторияи Ҳарвард, Лю ва дастаи ӯ роҳҳои нави барқарор кардани генҳои мутатсияшуда, ки нисбат ба технологияҳои қаблӣ ба ДНК камтар зарар мерасонанд, пайдо карданд. Яке аз навовариҳои лабораторияи ӯ муҳаррири асосӣ номида мешавад, ки соли гузашта аз он барои табобати прогерия дар мушҳо истифода кардааст. Дар ДНК чор асос мавҷуд аст: аденин (А), ситозин (С), гуанин (G) ва тимин (Т). Онҳо ҷуфтҳои муайянро ташкил медиҳанд: A бо T ва G бо C.
Лю умедвор аст, ки асбоб ба зудӣ дар озмоишҳои клиникии одамон барои табобати прогерия дар одамон истифода мешавад.
"Муњаррири махзани маълумот ба ҳуҷайраҳои ҳайвонот ворид шуда, хатоеро меҷӯяд, ки дар прогерия гузариши ҳарфи C ба ҳарфи Т аст ва ҳарфи T-ро дубора ба ҳарфи C иваз мекунад" гуфт Лю дар Ҳаёти Худ. конфронс оид ба саломатӣ ва некӯаҳволӣ. - Ва ҳамааш. "Мо ҳеҷ гоҳ ба назди бемор барнамегардем - ин як табобати якдафъаинаест, ки мутацияеро, ки боиси беморӣ мегардад, ба таври доимӣ нест мекунад."
Пас аз шаш моҳи эълони муолиҷаи муваффақи прогерия, Лю ва олимони бемористони пажӯҳишгоҳи кӯдаконаи Сент Ҷудо эълон карданд, ки онҳо барои табобати камхунии доси ҳуҷайраҳои мушҳо аз муҳаррирони базавӣ истифода кардаанд.
“Давраи таҳрири терапевтии генҳои инсон на танҳо фаро мерасад. Он аллакай дар ин ҷост "гуфт Лю ба шунавандагони Life Self.
Афзалият
Олимон генҳоро бо ферментҳое таҳрир мекунанд, ки махсус барои ҳадафи пайдарпайии мушаххаси ДНК тарҳрезӣ шудаанд, маводи генетикии вайронкунандаро бурида, ДНК-и ивазкунандаро ворид мекунанд. Бо вуҷуди ин, дар тӯли даҳсолаҳо, усулҳои маълуми тағир додани коди генетикии мо нофаҳмо буданд ва аксар вақт ба ҳадафи худ ноил нашуданд ё маводи генетикии аз ҳад зиёд ё хеле камро буриданд.
Пайдоиши системаҳои CRISPR дар солҳои 1990-ум ва бахусус CRISPR-Cas-9 дар соли 2013, аз роҳи нави шевотар барои таҳрири генҳо хабар дод. CRISPR он чизеро истифода мебарад, ки РНК-и роҳнамо номида мешавад, то ферменти Cas-9-ро ба макони дақиқтари риштаи ДНК равона кунад, то буриш бурида шавад.
Пас аз чанд соли барраси, Маъмурияти озуқа ва маводи мухаддири ИМА соли 9 CRISPR-Cas-2021-ро барои истифода дар озмоишҳои клиникии одамон барои камхунии доси ҳуҷайра тасдиқ кард. Озмоишҳои клиникӣ инчунин барои санҷиши бехатарии таҳрири ген дар як бемории хун бо номи таласемияи бета, амурозҳои модарзодии Лебер, ки як шакли нобиноёни ирсии кӯдакӣ, саратони хун, лейкемия ва лимфома, диабети навъи 1 ва ВИЧ/СПИД идома доранд.
Дар соли 2021, муҳаққиқон гузориш доданд, ки онҳо як бемории нодирро бо номи амилоидози транстиретин дар шаш нафар бо як табобат бомуваффақият табобат кардаанд. Бемории марговар боиси он мегардад, ки сафеда бо номи TTR ба пораҳо печида, ба дил ва асабҳо ҳамла мекунад. Тадқиқоте, ки моҳи август нашр шуд, гузориш дод, ки сатҳи TTR дар баъзе одамон пас аз табобат ба ҳисоби миёна 87% коҳиш ёфтааст.
Аммо, ба монанди технологияҳои кӯҳнаи таҳрир, CRISPR-Cas-9 ҳарду риштаи ДНК-ро буридааст, ки баъзе нуқсонҳо дорад, гуфт Лю. Аввалан, ӯ гуфт, ки баъзе ҳуҷайраҳо тағиротро пас аз ворид шуданашон бармегардонанд, "аз ин рӯ, самаранокии таҳриркунӣ хеле паст буд."
Гурӯҳи Лю муайян карданд, ки агар шумо танҳо як риштаи чархаи дукаратаи ДНК-ро бо технологияи CRISPR бурида ва дигарашро "буред", ҳуҷайра эҳтимоли зиёд дорад, ки тағироти мувофиқро дар риштаи дуюм бидуни шикоят ва хатогиҳои камтар амалӣ кунад.
Таҳрири пайдарпаии калони ДНК
Лю ва дастаи ӯ инчунин як навъи дигари абзори CRISPR-ро бо номи муҳаррири ибтидоӣ ихтироъ карданд, ки метавонад дар ДНК тағироти калонтар ва мураккабтар кунад, ки муҳаррирони асосӣ натавонистанд.
Дар озмоишҳо бо истифода аз ҳуҷайраҳои дар лаборатория парваришёфта, дастаи Лю таҳрири ибтидоиро барои ислоҳи генҳои масъули бемории Tay-Sachs, як бемории марговари асаб, ки дар чанд моҳи аввали ҳаёт ба амал меояд, истифода бурд. Кӯдакони гирифтори бемории Tay-Sachs одатан дар давоми чанд сол пас аз фарорасии нишонаҳо мемиранд.
"Муқоисае, ки ман мехоҳам истифода кунам, ин аст, ки аслии CRISPR-Cas_9 ба кайчиест, ки ДНК-ро бур мекунад. Муҳаррирони асосӣ ба қалам монанданд, ки ҳарфҳоро бо иваз кардани онҳо бо яке аз чаҳор ҳарфи гуногун дақиқ ислоҳ мекунанд, шарҳ дод Лю. "Ва муҳаррирони асосӣ ба монанди протсессорҳои матнии молекулавӣ ҳастанд, ки ҷустуҷӯи ҳақиқиро анҷом медиҳанд ва пайдарпайии калонро иваз мекунанд."
Лю гуфт, ки танҳо сеяки 75 "хатоҳои имлоӣ"-и маълумро, ки боиси бемориҳои ирсӣ мешаванд, метавонанд аз ҷониби муҳаррирони асосӣ ислоҳ кунанд. "Аммо сармуҳаррири моро ворид кунед ва онҳо дар ниҳоят метавонанд моро аз масъулият барои аксарияти хатогиҳои имлоӣ дар ДНК-и мо озод кунанд" гуфт ӯ дар як аудиторияи Life Self.
"Мо бояд боварӣ ҳосил кунем, ки ҳамаи ин технологияҳои гуногун аз озмоишҳои клиникии ҳамаҷониба мегузаранд" илова кард Лю. "Аммо агар онҳо бехатар ва муассир бошанд, мо тасаввур карда метавонем, ки на танҳо хатогиҳои нодирро, ки боиси бемориҳои шадиди ирсӣ мешаванд, балки ҳатто табобати вариантҳои генҳо, ки мо медонем, ба бемориҳои даҳшатборе ба мисли Алтсгеймер ё фишори баланди хун мусоидат мекунанд."
Шояд шумо ба инҳо таваҷҷӯҳ дошта бошед: хабарҳои асосии Ню-Йорк, ҳикояҳои муҳоҷирони мо ва маслиҳатҳои муфид дар бораи ҳаёт дар Big Apple - ҳамаашро дар ForumDaily Ню Йорк хонед.
Дар як пости блоги соли 2019, директори собиқи Институти миллии тандурустӣ, доктор Фрэнсис Коллинз таҳрири ибтидоиро "инқилобӣ" номида, изҳор дошт, ки Лю ва дастаи ӯ "системаи нави худро барои ворид кардани сегментҳои нави ДНК то 44 ҳарф истифода кардаанд. қисмҳои ҳадди аққал 80 ҳарфро хориҷ кунед." дарозӣ."
Бо вуҷуди ин, Коллинз афзуд: "Мушаххас нест, ки таҳрири ибтидоӣ метавонад ДНК-ро ба андозаи як гени пурра, ки метавонад то 2,4 миллион ҳарф дошта бошад, ворид кунад ё хориҷ кунад."
Лю ҳушдор дод, таҳрири генетикӣ роҳи ҳалли ҳама дардҳои ҳаёт нахоҳад буд. Масалан, сироятҳо ва ҳуҷайраҳои саратон ду соҳае мебошанд, ки барои таҳрири генҳо чандон мувофиқ нестанд, зеро барои боздоштани беморӣ ба шумо лозим меояд, ки ба ҳар як ҳуҷайра ламс кунед.
Инчунин онро дар рӯзҳои Forum бихонед:
Спаи 100-сола: Чаро шумо бояд ба Hot Springs Арканзас сафар кунед
Обуна ба ForumDaily дар Google NewsОё шумо мехоҳед хабарҳои муҳимтар ва ҷолибтар дар бораи зиндагӣ дар ИМА ва муҳоҷират ба Амрико? — моро дастгири кунед хайрия! Ба саҳифаи мо низ обуна шавед Facebook. Опсияи "Афзалият дар намоиш" -ро интихоб кунед ва аввал моро хонед. Инчунин ба мо обуна шуданро фаромӯш накунед Канали телеграмма ва дар Instagram- Дар он ҷо бисёр чизҳои ҷолиб вуҷуд дорад. Ва ба ҳазорон хонандагон ҳамроҳ шавед ForumDaily Ню Йорк — дар он чо шумо дар бораи хаёти метрополия бисьёр маълумотхои шавковар ва мусбат пайдо мекунед.
Интихоби муҳаррирон
