Live Money: АҚШ-та қатерлі ісік ауруын емдейтін форум - DayDaily
The article has been automatically translated into English by Google Translate from Russian and has not been edited.
Переклад цього матеріалу українською мовою з російської було автоматично здійснено сервісом Google Translate, без подальшого редагування тексту.
Bu məqalə Google Translate servisi vasitəsi ilə avtomatik olaraq rus dilindən azərbaycan dilinə tərcümə olunmuşdur. Bundan sonra mətn redaktə edilməmişdir.

Нақты ақша: АҚШ-тағы қатерлі ісікті емдейді

Сурет: Депозитфоталар

Биыл бұл салаға рекордтық инвестициялар түседі деп күтілуде Өмір туралы ғылымдар және сандық денсаулық АҚШ-та. Соңғы апталар көптеген алдыңғы онжылдықтағы зерттеулердің шарықтау шегі болды: үмітсіз қатерлі ісік ауруын емдеудің алғашқы гендік терапиясы мақұлданды, дәрі-дәрмектердің революциялық класының ерекше нәтижелері көрсетілді, «цифрлық медицинаның» жаңа дәуірі басталуда, Forbes.
2010 жылы бес жасар Эмили Уайтхедке балалардағы ең жиі кездесетін жедел лимфобластикалық лейкемия диагнозы қойылды. Ата-аналарға бұл аурудың классикалық химиотерапиямен емделудің кез келген емінен гөрі жақсы екендігі айтылды, бірақ бәрі Эмилидің көмегімен өтті. Химиотерапияның екі курсынан кейін аяқтары сәтсіздікке ұшырай бастады және ол ампутациядан керемет түрде аулақ болды. 16 айдан кейін рецидив пайда болды. Содан кейін ата-аналар жаңа эксперименталды терапияны алғашқы зерттеуде пациенттерді жұмысқа қабылдау туралы білді, олар тек клиникалық бағдарламада жұмыс істеуге рұқсат алды. Өкінішке орай, Эмилидің жағдайында дәрігерлер хосписті оның қолдау көрсететін терапиясы, сөзсіз, өлімге апаратын әдіс деп санайды. Баланың құтқарылуына үміт беретін жаңа гендік терапияны клиникалық зерттеуге қатысу қарастырылмады. Бірақ ата-аналар бұл мүмкіндікті қабылдамады және Эмили жаңа әдіспен - иммундық жүйенің генетикалық модификацияланған Т жасушаларын (CAR-T) трансплантациялау арқылы алғашқы бала болды. Нәтижесінде, ол 12 жасында ғана қалпына келмеді және өзін жақсы сезінеді - оның емделуі көптеген жылдар бойы ғылыми зерттеулердің шетінде болған гендік терапияның мүмкіндігіне тағы бір рет назар аударды.
Осы жылдың тамыз айының соңында FDA компания жасаған АҚШ-тағы алғашқы гендік терапияны мақұлдады. Новартис - өнім Қимрия. Қолдану көрсеткіші өте шектеулі, бірақ нәтижелер әсерлі: клиникалық зерттеулердің екінші кезеңінде терапия алған 52 баланың 63-і процедурадан үш ай өткен соң қатерлі лимфома жасушаларының толығымен жоғалуын көрсетті. Сонымен қатар, зерттеуге қатысқан барлық пациенттер емдеудің дәстүрлі әдістерін таусып үлгерді.

CAR-T пайда болу тарихы ғылыми прогрестің қалай жүретінін және оны қандай жеке факторлар тудыратындығын айқын көрсетеді. CAR-T терапиясы өзінің пайда болуына бірнеше ондаған жылдар бойы жұмыс істеген көптеген жүздеген ғалымдардың алдында келеді.

Иммундық жүйені қатерлі ісікпен күресте қолдану идеясы 1891 ғасырда пайда болды, 102 жылы американдық хирург Уильям Коли жұмыс істемейтін ісіктері бар бірнеше пациенттерге арнайы дамыған бактериялар культурасын ұсынды, бұл иммундық реакцияға және ісіктердің мөлшерін азайтуға әкелді. Кольдің жұмысы еленбеді, ал өзі шарлатан деп жарияланды. 1993 жылы Израильде генетикалық түрлендірілген Т-клеткалардың бірінші жолын құру үшін Израильге 1996 жыл қажет болды. Америка Құрама Штаттарында Т-клеткаларды модификациялау мүмкіндігін ғалым Карл Джун тек негізгі зерттеулердің бір бөлігі ретінде қарастырды. Бірақ 41 жылы оның 2001 жастағы әйеліне аналық без обыры диагнозы қойылған. Карл әйеліне дәрі әзірлеуге тырысты, бірақ уақыт болмады. Карл Джунның әйелі 1999 жылы қайтыс болды. Сол жылдары мұндай жобаларды қаржыландыруды тарту өте қиын болды - 18 жылы гендік терапия нәтижесінде салыстырмалы түрде сау XNUMX жасар ерікті пациенттің қайтыс болуы болды. Процедурадан кейін ол бір уақытта бүйректерінен, өкпелерінен және миынан айырылды.

Он жыл бойы Карл Джун ғылыми-зерттеу институтын дамытуды басқарды және оның айтуынша, бас тартуға бірнеше рет дайын болған. Кульминация 2011 жылы алғашқы науқас Эмили Уайтхедті құтқару болды. Маусым бойынша, егер Эмили қайтыс болса, онда CAR-T бүкіл бағыты онымен бірге ұмыт болады. Эмили Уайтхед сонымен қатар ауыр жанама әсерлерді бастан өткерді - «цитокиндік дауыл» деп аталатын көп күндік безгегі. Шамамен бір апта бойы науқастар өмір мен өлімнің алдында тұруы мүмкін, бірақ қазір бұл жағдайды қалай басқаруға болатындығы туралы түсінік бар. Компания жүргізген клиникалық зерттеуде Новартис Karl Joon технологиясын қолдана отырып, пациенттердің шамамен 78% -ы CAR-T жасушаларын енгізуге осындай реакцияны бастан өткерді, бірақ терапевтік қарсы әсер ету әдістерінің дамыған кешенінің арқасында препарат Қимрия FDA сарапшыларының бірауыздан мақұлдауын алды және клиникалық тәжірибеге жіберілді.

Бұл бағыт қатерлі ісік процестеріне әсер етудің қолданыстағы әдістерінің қатарында лайықты орнын алатындығы айқын: гормондық терапия, мақсатты химиотерапия және иммунотерапия.

Терапия CAR-T: емдік бағасы

CAR-T технологиясына негізделген алғашқы гендік терапия мақұлданғаннан кейін талқылаудың басты тақырыбы баға болды. Онкология саласындағы фармацевтикалық бизнестің ескі моделі көптеген жылдар бойы немесе өмір бойы пациенттердің кең тобына арналған дәрі-дәрмектердің ұзақ курсын білдіреді. Гендік терапия әдістері, әдетте, пациенттердің өте тар тобына бағытталған және бір рет қолданылады. Сондықтан фармацевтикалық компанияларға инвестицияларын қайтару қиынға соғады. Емдеудегі парадигмалардың ауысуына байланысты жаңа баға моделі және өндіріс пен логистикалық технологияларды оңтайландыру қажет.

Жақында компания Новартис бағаны жариялады - бір рәсім үшін 475 000 доллар. Бағасы күтілгеннен едәуір төмен болды (Еуропада генетикалық терапияның алғашқы келісімі бір пациентке 1 миллион доллардан асады), бірақ, әрине, сыннан құтыла алмады. Өкілдің айтуынша НовартисКлиникалық құндылыққа негізделген баға тәсілдері мемлекет үшін 600-000 доллардың тиімді екенін растайды, өйткені балаларға арналған балама емдеу әдісі - сүйек кемігін немесе қан тамырлары жасушаларын трансплантациялау - алғашқы 750 000 долларға жетеді. емдеу жылы.

Нәтижесінде, Новартис қарапайым шешім ұсынылды: мемлекеттік сақтандырумен қамтылған барлық пациенттер үшін компания рәсім үшін төлемді сәтті болған жағдайда ғана алады. Сонымен қатар, компания өкілдері мемлекеттік сақтандырусыз пациенттердің емделудің арнайы бағдарламаларында жұмыс істейтіндіктеріне сендіреді. Нарық жаңа процедураны жүзеге асыруға дайын болғанымен, сала бірінші тоқсандағы сату көрсеткіштерін күтетіні әлі анық емес. Сарапшылардың пікірінше, АҚШ нарығында сатылым 2 миллиард долларға дейін немесе жылына 4 науқасқа жетуі мүмкін.

CAR-T технологиясының инвесторлары қанша ақша тапты?

АҚШ-тағы алғашқы гендік терапияны мақұлдаумен қатар, ең ірі фармацевтикалық компаниялардың бірі Ғилақад нарықтық капиталдандыруы 100 миллиардтан астам АҚШ долларын құрайтын компанияның сатып алынғаны туралы хабарлады KITE Фарма CAR-T технологиясымен $ 11,9 млрд.-қа есірткіні бекіту KITE Фарма алдағы айларда күтіледі. Ғилақад компанияны акцияға 180 доллар бағамен сатып алуға, нарықтағы салыстырмалы түрдегі сыйақы мөлшерлемесін 29% -бен сатып алуға келісті, бірақ айта кету керек, осыдан 3 жыл бұрын компанияның $ 128 млн көлеміндегі IPO акциядан 10 есе төмен - 17 доллардан өте сәтті деп саналды. Тиісінше, сәтті шығуды күткен IPO қатысушылары үшін инвестициялардың қайтарымы жылдық 100% -дан асады.

Бірақ ең ірі бенефициар - бас директор Ари Беллдегран. Қазіргі уақытта ол Калифорния университетінің профессоры болып жұмыс істейді және соған сәйкес Голливуд репортері, Голливудтағы үздік урологтардың бірі. Клиникалық практикамен қатар ол көптеген компанияларды құрды, соның ішінде табысты шығуымен.

сату KITE Фарма профессор Беллдеграндты 700 миллион долларға компанияның ірі акционері және басшысы ретінде әкелді. Форбс Израильдің соңғы бағалауы бойынша (келісім жасалғанға дейін) оның байлығы 1 миллиард долларға бағаланды.Белдегранд өзінің әріптестерімен сәттілік туралы бөліседі, мысалы, компанияның бас операциялық директоры Синтия Буттита 120 миллион доллар алады, ал компанияның ғылыми-зерттеу және дамыту жөніндегі директоры Дэвид Чанг алады. шамамен 100 млн

Жалпы, қазіргі уақытта 40-қа жуық биотехнологиялық компаниялар CAR-T дамытуда. Олардың ішінде үш жетекші компания: KITE, Juno және Novartis, жарысқа жаңа ойыншылар қосылады.

Сурет: Депозитфоталар

Сандық медицина дәуірінің басталуы

Гендік инженерия және «басқару» геномы біртіндеп жоғары технологиялық медицинаның негізгі бағытына айналуда. Алайда, Нобель комитеті биылғы жылы ғалымдарға геномды редакциялау технологиясы үшін марапатталған жоқ. Crispr, бірақ олардың әріптестері атап өтті молекулалық механизмдерді зерттеді биологиялық ырғақтар. Шынында да, көптеген жылдар бойы жүргізілген зерттеулерден кейін ғалымдар жиі кездесетін ауруларды салауатты өмір салтымен дәл түзетуге бейім.

Сонымен, осы жылдың басында теломераза мен теломералардың рөлін «қартаюдың биологиялық сағаты» ретінде ашқан 2009 жылғы Нобель сыйлығының лауреаты Элизабет Блэкбернмен бірге кітап жарық көрді. Кітап «Теломер эффектісі: жастардың денсаулығы мен өмірін кеңейтуге революциялық көзқарас» деп аталады (Теломер эффектісі: жас, сау, ұзақ өмір сүруге революциялық көзқарас). Көптеген оқырмандар молекулалық биология саласындағы жаңа ашылулар мен қартаюға қарсы «генетикалық» инъекциялар туралы әңгімелерді күтті. Кітапта, теломеразды талқылаудан бастап, ғалым өмірді ұзартуға арналған практикалық ұсыныстарға тез ауысады: сапалы ұйқы, физикалық белсенділік және дұрыс тамақтану. Ол сондай-ақ жағымсыз эмоциялар мен жағымсыз көршіліктен арылуға кеңес береді. Нобель сыйлығының лауреатының бұл кеңестерімен келіспеу қиын.

Осы «ашылуларға» байланысты әлемде дененің күйін бақылауға арналған мыңдаған ыңғайлы қосымшалар жасала бастады. Бірақ олардың барлығы «жалпы денсаулықты жақсарту» санатына кірді (сауықтыру), бағалар минималды болды және мобильді қосымшаларға тән болды. Бұл формада бұл сектор фармацевтикалық нарық үшін қызығушылық тудырмады. 2015 жылы АҚШ-тың азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) цифрлық медицинаның дамуына қолдау көрсетті. Реттеуші медициналық мобильді қосымшалар туралы жаңа нұсқаулық шығарды, бұл стартаптарға мемлекеттік және жеке сақтандыруды қосқанда бірнеше миллиард долларлық нарыққа шығуға мүмкіндік берді. Содан бері мобильді қосымшалардың клиникалық құндылығын дәлелдеуге және сақтандыру компаниялары үшін өтемақы алуға мүмкіндік туды. Осындай қолдаудың арқасында нарық көлемі айтарлықтай өсті. Осы жылы осы саладағы венчурлық инвестициялар бойынша рекорд орнатылады Сандық денсаулық - басқарушы компания бойынша Тас денсаулығы, алғашқы үш тоқсандағы инвестиция 4,7 миллиард доллардан асты.

Алғашқы мобильді қосымша АҚШ-та осы жылдың 14 қыркүйегінде мақұлданған. Ысыру клиникалық көрсеткішке сәйкес. Қосымша психоактивті заттарды қолданудан туындаған аурумен күресуге бағытталған: алкоголь, кокаин, марихуана және басқалары. Клиникалық зерттеу аясында қосымшаны қолдану емделушілердің қолданыстағы емдеу стандарттарымен 40.3% қарсы жағдайлардың 17.6% -ында заттарды қолданудан бас тарту қабілеттілігін арттыратындығы дәлелденді. Бұл қосымша тек рецепт бойынша «жүктеледі».

Біз осы саланың болашағын біздің кеңес беру кеңесінің мүшесі, бұрын топ-менеджер болған Эд Годбермен талқыладық. GlaxoSmithKline және компаниялар ПациенттерLikeMe, саладағы ең сәтті жобалардың бірі Сандық денсаулық. Оның пікірінше, мақұлдау Ысыру медицина саласында жаңа бет ашады. Сандық медицинаны ең үлкен терапиялық салаларға қолдануға болады: XNUMX типті қант диабеті, семіздік, гипертония, гиперактивтіліктің бұзылуы, депрессия және тіпті Альцгеймер ауруы. Барлық осы аурулар біздің мінез-құлқымыз бен өмір салтымызбен байланысты және қазіргі кезде тиімсіз дәрі-дәрмектер көп милионды долларлық нарықты құрайды.

Осылайша, биылғы жылы, инвестициялар саласында жаңа рекордтар орнатылады Өмір туралы ғылымдар және сандық денсаулық АҚШ Бұл гендік терапия, РНҚ араласуы, цифрлық медицина және басқа да технологиялар жетілуге ​​жетіп, бұрыннан пайда болған қатерлі ісік аурулары мен генетикалық жолмен туындаған ауруларды емдеу, сонымен қатар созылмалы аурулардың алдын алу және онымен күресу үшін жаңа мүмкіндіктер ашады.

Форум күнін де оқыңыз:

Америкада денсаулық сақтау неге сонша қымбат?

Медициналық сақтандыру төлемдеріңізді қамтымаса не істеу керек

Әр Нью-Йорктік білетін медициналық сақтандыру туралы 6 факт

АҚШ-та тек ақша үшін жұмыс жасау керек пе?

Разное қатерлі ісік дәрі Ликбез
Google News сайтындағы ForumDaily-ге жазылыңыз

Сіз АҚШ-тағы өмір және Америкаға иммиграция туралы маңызды және қызықты жаңалықтарды алғыңыз келе ме? — бізді қолда садақа бер! Сондай-ақ біздің парақшаға жазылыңыз Facebook. «Дисплейдегі басымдық» опциясын таңдап, алдымен бізді оқыңыз. Сондай-ақ, біздің сайтқа жазылуды ұмытпаңыз Telegram каналы  мен Instagram- Онда қызық көп. Және мыңдаған оқырмандарға қосылыңыз ФорумДүниежүзілік Нью-Йорк — онда сіз мегаполистің өмірі туралы көптеген қызықты және жағымды ақпаратты таба аласыз. 

Көп оқыды


     
    1079 сұраныс 1,151 секундта.