«Тек миллионерлер үшін»: АҚШ-та әлемдегі ең қымбат дәрі-дәрмектер бекітілді

АҚШ азық-түлік және дәрі-дәрмектер басқармасы (FDA) бекітілген дәрі Золгенсма, омыртқа бұлшықетінің атрофиясымен (CMA) екі жасқа дейінгі балаларға арналған әлемдегі алғашқы гендік терапия, деп жазадыҚазіргі уақытта«.

Сурет: Депозитфоталар

Препарат ауруды тудыратын зақымдалған SMN1 генін түзетеді және әсерлі нәтиже көрсетеді, деді реттеуші хабарламада.

Золгенсма қоңырау шалды әлемдегі ең қымбат дәрі: дәрі-дәрмектің бір реттік инфузиясы 2,1 миллион долларды құрайды, деп хабарлады дәрі-дәрмек өндірушісі, AveXis, швейцариялық фармацевтикалық Novartis мүшесі.

Тақырып бойынша: Дәрігердің кеңесі: дәрі-дәрмекті американдық дәріханадан қалай жақсы бағамен сатып алуға болады

«Бүгінгі мақұлдау аурулардың кең ауқымы үшін гендік және жасушалық терапияның трансформациялық күшінің тағы бір маңызды кезеңі болып табылады», - деді Нед Шарплесс, FDA басшысының міндетін атқарушы.

«Біз бір күні бізді SMA-ны жоюға әкеледі деп үміттенетін жолда келе жатырмыз», атап өтті басшысы Novartis Vasa Narasimhan.

Zolgensma немесе onasemnogene abeparvovec-xayoi - бұлшық ет қозғалысын бақылайтын жасушаларға моторлы нейрондарға дұрыс SMN генінің көшірмесін жеткізетін және «жазатын» арнайы өзгертілген аденовирус.

Медицина арнайы жеделдетілген бағдарлама негізінде қабылданды, ол үнемі жүргізіліп жатқан клиникалық зерттеулердің нәтижелерін басшылыққа алды: тест тобындағы 21 баланың 19-ы ғана аман қалмады (ал емделусіз SMA-мен ауыратын көптеген балалар тыныс жетіспеушілігінен қайтыс болады), сонымен қатар балаларға бұрын-соңды көрінбейтін болған. АГР жетістіктерімен: олар бастарын қозғалып, қосымша қолдаусыз отыра алады. Бір зерттеуші қайтыс болды, ал біреуі сынақтарға қатысуды тоқтатты.

Тағы бір ерте клиникалық тестте Золгенсма дозасын жоғарылатқан балалар тобында пациенттердің 75% -ы қосымша қолдаусыз отыра алды, ал 17% -ы тұрып, жүре алды.

Золгенсманың ықтимал жанама әсерлеріне бауырдың жедел зақымдануы, қандағы тромбоциттер санының төмендеуі және құсу жатады.

Тақырып бойынша: Рецепт бойынша дәрі-дәрмектерге ақша үнемдеудің 6 жолдары

Проблемалық гендерді түзетуге арналған золгенсма тәрізді дәрі-дәрмектер өте қымбат. Фармацевтикалық компаниялар бағаның қымбат болуы пациенттердің аздығына байланысты дейді: болжалды Новартис, АҚШ-та қазір 1100-ге жуық бала ғана Золгенсманы ала алады. Бұл дегеніміз, дәрі-дәрмектерді әзірлеу мен сынақтан өткізу шығындарын адамдардың аз тобымен бөледі.

Кейде гендік терапияға арналған препараттар жеке жасалады, бұл бағаға да әсер етеді: мысалы, АҚШ-тағы алғашқы гендік терапия, Жедел лимфобластикалық лейкозға қарсы Кимриа препаратыоны мақұлдағаннан кейін бірден $ 475000 тұрды. Луктурна, емдеуге арналған гендік терапия сирек кездесетін тұқым қуалайтын түріқұны 850 000 долларды құрайды.

Кез-келген жастағы пациенттерде SMA-мен күресуге арналған басқа гендік емдік препарат - Biogen's Spinraza - Золгенсмаға қарағанда одан да қымбат болуы мүмкін, себебі ол үнемі инфузияны қажет етеді. Бірінші жылы емделуге өмір үшін 750 000 доллар, содан кейін жыл сайын шамамен 375 000 доллар кетеді. Spinraza сату былтыр $ 1,7 млрд құрады.

Тақырып бойынша: Егер сіз АҚШ-қа есірткі импорттайтын болсаңыз, не білуіңіз керек

Новартис Золгенсманың бір реттік инфузиясы пациенттер үшін ұзақ уақыт бойы арзан болатынын айтады 5 жылға бөліп төлеуді ұсынамыз, сондай-ақ әр жағдайда қаражат тиімділігін ескеретін жеке келісімшарттар.

Сыншылар кез-келген дәрі-дәрмектің бағасының мұндай деңгейіне жол берілмейтіндігін және фармацевтикалық компаниялардың сирек кездесетін ауруларға арналған дәрі-дәрмектерге бағаны таңдауда анағұрлым еркіндігін айтады.

«Бұған екі жақтан қарауға болады. Бір жағынан, бұл таңғажайып дәрі, ол бірнеше балаға қажет, сондықтан ойланыңыз, мұнда миллион, сонда миллион », - деді Питер Бах, Мемориал Слоан Кеттеринг онкологиялық орталығының денсаулық сақтау саясаты орталығының жетекшісі, STAT. . «Немесе бізде үлкен мәселе бар». Биофарма сирек кездесетін ауруларға толығымен бейімделді, өйткені нарық кез келген бағаға шыдайды және FDA мақұлдау үшін ең аз деректерді қажет етеді ».

Форум күнін де оқыңыз:

Өлмейтін басқарушылар класы: ғылым мен бизнес қартаюды жеңуге қалай тырысады

Күніне 46 адам өлімі: заңды ауыртпалық салатындар американдықтарды нашақорға айналдырады

Қатерлі ісікті қалай жеңуге болады: оптимизмнің ғылыми негізделген бес себебі

Неліктен АҚШ-та есірткі тым қымбат?

Сіз АҚШ-тағы өмір және Америкаға иммиграция туралы маңызды және қызықты жаңалықтарды алғыңыз келе ме? — бізді қолда садақа бер! Сондай-ақ біздің парақшаға жазылыңыз Facebook. «Дисплейдегі басымдық» опциясын таңдап, алдымен бізді оқыңыз. Сондай-ақ, біздің сайтқа жазылуды ұмытпаңыз Telegram каналы  мен Instagram- Онда қызық көп. Және мыңдаған оқырмандарға қосылыңыз ФорумДүниежүзілік Нью-Йорк — онда сіз мегаполистің өмірі туралы көптеген қызықты және жағымды ақпаратты таба аласыз.